Pentixapharm Announces Advancement of PentixaTher to Fourth Dose Level in Acute Myeloid Leukemia Trial
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Achieves Key Milestone with CXCR4-based Radiotherapeutic
Favorable safety profile enables advancement of radiolabeled PentixaTher to fourth of five planned activity dose levels in investigator-initiated PENTILULA Phase 1/2 trial
Milestone marks important step for novel radiotherapeutic candidate in high unmet need indication with limited treatment options and poor prognosis
Berlin, Germany, September 26, 2025 – Pentixapharm AG (Frankfurt Prime Standard: PTP), an advanced clinical-stage biotech, developing novel radiopharmaceuticals, today announced that its CXCR4-targeting radiolabeled candidate PentixaTher has advanced to the fourth dose level in the investigator-initiated PENTILULA Phase 1/2 study in acute myeloid leukemia (AML).
Based on favorable safety findings at the third dose level of 7.5 GBq, the investigator-initiated trial received approval from the independent Data Safety Monitoring Board (DSMB) to advance to the fourth of five planned dose levels at 10 GBq, underscoring PentixaTher’s tolerability to date. Importantly, this advancement not only reinforces the compound’s safety profile but also moves the study into a dose range with a higher likelihood for meaningful clinical efficacy. If favorable safety signals continue, the study is expected to escalate to a fifth and final dose level of 12.5 GBq.
AML is the most common acute leukemia in adults, with approximately 20,000 new cases annually in the U.S. and 17,000 new cases annually in Europe. Five-year survival rates range between approximately 32 and 37%, respectively.
“Advancing to higher dose levels marks a key step in validating the therapeutic potential and promise of PentixaTher,” said Dirk Pleimes, MD, CEO/CMO of Pentixapharm. “The encouraging results in this investor-led effort highlight the potential of CXCR4 as a powerful target for hematologic cancers and demonstrate the promise of radiopharmaceuticals to expand treatment options where medical need is greatest. The trial is expanding the clinical evidence base for CXCR4-targeted therapy to expand the boundaries of radiopharmaceuticals.”
Professor Françoise Kraeber-Bodéré, Nuclear Medicine Department, CHU Nantes, Principal Investigator, commented: “We are encouraged by the favorable safety profile observed to date, which has enabled us to move to higher activity dose levels. At dose level four, we are now entering a range considered of potentially higher effectiveness, and we look forward to evaluating the clinical impact in this high-need patient population.”
Professor Patrice Chevallier, Hematology Department, CHU Nantes added: “For patients with advanced AML, treatment options are limited, and prognosis in this often heavily pretreated population is poor. Reaching this dose level with an acceptable safety profile provides new hope that CXCR4-targeted radiopharmaceuticals could one day become a meaningful addition to the therapeutic landscape.”
About PentixaTher and the PENTILULA Phase 1/2 Study
Radiolabeled PentixaTher is a novel radiotherapeutic designed to selectively target the chemokine receptor CXCR4, a key player in the bone marrow microenvironment that is frequently overexpressed in aggressive hematological malignancies. The compound is labeled for the PENTILULA study with 177-lutetium, a clinically well-established isotope, enabling precise delivery of a targeted radiation payload. PentixaTher is currently being evaluated in the PENTILULA Phase 1/2 study (ClinicalTrials.gov ID: NCT06356922), initiated in November 2024. The multicenter, open-label, dose-escalation trial is led by an experienced investigator team at the University Hospital of Nantes and conducted at three additional clinical sites in France. It aims primarily to assess the safety and tolerability of PentixaTher, with secondary objectives including preliminary measures of clinical activity such as overall response rate, complete response rate, and overall survival. The study is supported by the French Ministry of Health.
About Pentixapharm
Pentixapharm is an advanced clinical-stage biotech expanding the boundaries of radiopharmaceuticals. Headquartered in Berlin, Germany, the company develops first-in-class ligand- and antibody-based radiopharmaceuticals designed to transform patient care across oncology and beyond. Its late-stage pipeline is anchored by CXCR4-targeted programs, including a Phase 3-ready diagnostic candidate for primary aldosteronism and pioneering therapeutic programs in a number of hematological and solid cancers. Furthermore, Pentixapharm is advancing a next-generation antibody platform targeting CD24, an emerging immune-escape marker over-expressed in multiple hard-to-treat cancers. Complemented by reliable isotope supply from Eckert & Ziegler, and a robust global clinical network, Pentixapharm is uniquely positioned to deliver innovative radiopharmaceuticals that address high unmet need, improve patient outcomes, and create significant growth opportunities in one of the fastest-growing areas of precision medicine.
About Nantes University Hospital
Nantes University Hospital (CHU de Nantes) is one of France's leading healthcare institutions, recognized for its excellence in various medical specialties including cardiology, transplants, oncology, and neuroscience. The hospital is also a key player in medical research and innovation, conducting clinical trials and contributing to significant advancements in healthcare, in particular in nuclear medicine and hematology. [177Lu]Lu-PentixaTher is produced by ARRONAX, the hospital radiopharmacy unit (APUI), which is specially authorized for the preparation of the radiopharmaceutical investigational product.
Pentixapharm Investor and Media Contact
Pentixapharm gibt Fortschreiten von PentixaTher auf die vierte Dosierungsstufe in klinischer Studie zur akuten myeloischen Leukämie bekannt
Wichtiger Meilenstein mit CXCR4-basiertem Radiotherapeutikum erreicht
Vorteilhaftes Sicherheitsprofil ermöglicht Fortschreiten von radioaktiv markiertem PentixaTher auf die vierte von fünf geplanten Aktivitäts-Dosierungsstufen in der Prüfer-initiierten PENTILULA Phase-1/2-Studie
Bedeutender Fortschritt für das neuartiges Radiotherapeutikum in Indikation mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und schlechter Prognose
Berlin, Deutschland, 26. September, 2025 – Pentixapharm AG (Frankfurt Prime Standard: PTP), ein Biotech-Unternehmen in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung von Radiopharmazeutika, gab heute bekannt, dass ihr CXCR4-gerichteter, radioaktiv markierter Kandidat PentixaTher in der Prüfer-initiierten PENTILULA Phase-1/2-Studie bei akuter myeloischer Leukämie (AML) auf die vierte Dosierungsstufe vorangeschritten ist.
Basierend auf vorteilhaften Sicherheitsdaten aus der dritten Dosierungsstufe von 7,5 GBq hat das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) zugestimmt, in der vierten von insgesamt fünf geplanten Dosierungsstufen auf 10 GBq zu erhöhen. Dies unterstreicht die bislang gute Verträglichkeit von PentixaTher. Entscheidend ist, dass dieser Fortschritt nicht nur das Sicherheitsprofil des Wirkstoffs bestätigt, sondern die Studie nun auch einen Dosisbereich erreicht, in dem eine klinisch relevante Wirksamkeit wahrscheinlicher wird. Sollten sich die vorteilhaften Sicherheitsdaten bestätigen, wird eine weitere Eskalation auf die fünfte und letzte Dosierungsstufe mit 12,5 GBq erwartet.
AML ist die häufigste akute Leukämie bei Erwachsenen, mit jährlich etwa 20.000 neuen Fällen in den USA und ca. 17.000 neuen Fällen in Europa. Die Fünf-Jahres-Überlebensraten liegen in den Regionen bei etwa 32 bis 37 %.
„Die Eskalation auf höhere Dosierungsstufen ist ein entscheidender Schritt, um das therapeutische Potenzial und die klinische Relevanz von PentixaTher zu bestätigen“, sagte Dr. Dirk Pleimes, CEO/CMO von Pentixapharm. „Die ermutigenden Ergebnisse dieser Prüfer-initiierten Studie verdeutlichen sowohl das Potenzial von CXCR4 als starkem Zielmolekül für hämatologische Tumoren als auch die Chance von Radiopharmazeutika, Behandlungsoptionen in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu erweitern. Die Studie trägt maßgeblich dazu bei, die klinische Datenbasis für CXCR4-gerichtete Therapien zu stärken und die Grenzen der Radiopharmazie zu erweitern.“
Professorin Françoise Kraeber-Bodéré, Abteilung für Nuklearmedizin, CHU Nantes, Studienleiterin, kommentierte: „Wir sind ermutigt durch das bisher beobachtete vorteilhafte Sicherheitsprofil, das uns den Schritt zu höheren Dosisstufen ermöglicht hat. Mit der vierten Stufe kommen wir nun in einen Bereich, der als potenziell wirksamer gilt, und wir sind gespannt, den klinischen Effekt in dieser Hochrisikopopulation zu evaluieren.“
Professor Patrice Chevallier, Abteilung für Hämatologie, CHU Nantes, ergänzte: „Für Patienten mit fortgeschrittener AML sind die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt und die Prognose in dieser oft stark vorbehandelten Patientengruppe ist schlecht. Das Erreichen dieser Dosisstufe bei gleichzeitig akzeptablem Sicherheitsprofil gibt neue Hoffnung, dass CXCR4-gerichtete Radiopharmazeutika eines Tages eine bedeutende Erweiterung des therapeutischen Arsenals darstellen könnten.“
Über PentixaTher und die PENTILULA Phase-1/2-Studie
Das radioaktiv markierte PentixaTher ist ein neuartiges Radiotherapeutikum, das gezielt den Chemokinrezeptor CXCR4 adressiert – einen Schlüsselfaktor der Knochenmarksmikroumgebung, der in aggressiven hämatologischen Krebsarten häufig überexprimiert ist. Für die PENTILULA-Studie wurde PentixaTher mit Lutetium-177 markiert, einem klinisch etablierten Isotop, das die gezielte Abgabe einer präzisen Strahlenladung ermöglicht. PentixaTher wird derzeit in der PENTILULA Phase-1/2-Studie (ClinicalTrials.gov ID: NCT06356922) untersucht, die im November 2024 gestartet wurde. Die multizentrische, offene Dosis-Eskalationsstudie wird von einem erfahrenen Prüferteam am Universitätsklinikum Nantes geleitet und an drei weiteren klinischen Standorten in Frankreich durchgeführt. Primäres Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von PentixaTher; sekundäre Endpunkte umfassen erste Wirksamkeitsparameter wie Gesamtansprechrate, komplette Remissionen und das Gesamtüberleben. Die Studie wird vom französischen Gesundheitsministerium unterstützt.
Über Pentixapharm
Pentixapharm ist ein Biotech-Unternehmen in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung, das die Grenzen von Radiopharmazeutika erweitert. Mit Hauptsitz in Berlin entwickelt das Unternehmen erstklassige ligand- und antikörperbasierte Radiopharmazeutika, die die Patientenversorgung in der Onkologie und darüber hinaus transformieren sollen. Seine fortgeschrittene Pipeline wird von CXCR4-basierten Programmen getragen, darunter ein Phase-3-bereites Diagnostikum für primären Hyperaldosteronismus sowie wegweisende therapeutische Programme in verschiedenen hämatologischen und soliden Tumoren. Darüber hinaus entwickelt Pentixapharm eine neuartige Antikörperplattform, die auf CD24 abzielt – einen aufkommenden Immun-Escape-Marker, der in zahlreichen schwer behandelbaren Tumoren überexprimiert ist. Ergänzt durch die zuverlässige Isotopenversorgung durch Eckert & Ziegler sowie ein starkes globales klinisches Netzwerk ist Pentixapharm einzigartig positioniert, um innovative Radiopharmazeutika mit hohem medizinischem Nutzen zu entwickeln, Patientenergebnisse zu verbessern und erhebliches Wachstumspotenzial in einem der am schnellsten wachsenden Bereiche der Präzisionsmedizin zu erschließen.
Über das Universitätsklinikum Nantes
Das Universitätsklinikum Nantes (CHU de Nantes) gehört zu den führenden Gesundheitseinrichtungen Frankreichs und ist für seine Exzellenz in zahlreichen medizinischen Fachgebieten wie Kardiologie, Transplantationen, Onkologie und Neurowissenschaften anerkannt. Zudem ist das Klinikum ein zentraler Akteur in Forschung und Innovation, führt klinische Studien durch und trägt wesentlich zu Fortschritten in der Gesundheitsversorgung bei – insbesondere in der Nuklearmedizin und Hämatologie. [¹⁷⁷Lu]Lu-PentixaTher wird von ARRONAX, der radiopharmazeutischen Einheit des Klinikums (APUI), hergestellt, die speziell für die Herstellung des radiopharmazeutischen Prüfpräparats zugelassen ist.
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