Pentixapharm Receives FDA “Study May Proceed” Letters for Dual Theranostic INDs in CXCR4-Based Hemato-Oncology Program
Für deutsche Version bitte scrollen.
U.S. Investigational New Drug (IND) applications for radiotheranostic pair PentixaFor and PentixaTher became active following completion of the FDA 30-day review period.
Proposed phase I/II trial designed to confirm the suitability of CXCR4-directed radiotherapy for bone marrow conditioning in patients undergoing stem cell transplant.
Overall aim is to complement or reduce conventional chemotherapy for acute myeloid leukemia (AML) and multiple myeloma (MM) patients.
Berlin, Germany – February 25, 2026 – Pentixapharm Holding AG (Frankfurt Prime Standard: PTP), an advanced clinical-stage biotech developing novel radiopharmaceuticals, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has completed its 30-day safety review of two Investigational New Drug (IND) applications for the Company’s CXCR4-targeted theranostic program in hemato-oncology and confirmed that the proposed clinical study may proceed.
The two IND submissions support the single PENTHERA Phase I/II protocol, which evaluates the combined use of PentixaFor imaging and [⁹⁰Y]Y-PentixaTher as targeted bone marrow conditioning prior to stem cell transplantation in patients with acute myeloid leukemia (AML) and multiple myeloma (MM).
Hematopoietic Stem cell transplantation remains the only potentially curative treatment option for many patients with these hematologic malignancies, yet conventional conditioning regimens rely on highly toxic chemotherapy and/or total body irradiation. Pentixapharm’s CXCR4-directed radiopharmaceutical approach is designed to enable more biologically targeted conditioning while delivering antitumor activity with precision.
In Europe and the US alone, AML and MM together account for more than 25,000 stem cell transplantations annually, each requiring a conditioning regimen prior to transplant.
“The U.S. INDs provide important regulatory validation of our CXCR4-targeted approach and support its advancement in the stem cell transplant setting, combining PentixaFor imaging with [⁹⁰Y]Y-PentixaTher,” said Dirk Pleimes, CEO of Pentixapharm. “AML and MM are significant hematologic malignancies where transplantation remains central to treatment. We believe that targeted bone marrow conditioning has the potential to offer a differentiated strategy within this established chemotherapy-based paradigm. This regulatory milestone also builds on our ongoing investigator-initiated clinical studies in AML in Europe.”
The Company will determine the timing of future clinical studies under the IND in accordance with its broader portfolio prioritisation and resource planning.
About Acute Myeloid Leukemia (AML) and Multiple Myeloma (MM)
AML and MM are serious hematologic malignancies associated with high relapse rates and ongoing unmet medical need. In eligible patients, stem cell transplantation represents a potentially curative treatment option. Conditioning therapy prior to transplantation, designed to reduce residual disease and prepare the bone marrow for engraftment, is an established component of the procedure. Conventional conditioning regimens typically rely on intensive chemotherapy and/or external beam radiation, which act systemically and may be associated with significant off-target toxicity.
About Pentixapharm
Pentixapharm is an advanced clinical-stage biotech expanding the boundaries of radiopharmaceuticals. Headquartered in Berlin, Germany, the company develops precision diagnostics and therapeutics in oncology and cardiology to transform patient care. Its clinical pipeline is anchored by CXCR4-targeted PET-CT programs, including a Phase 3-ready candidate for the improved diagnosis of hypertensive patients with primary aldosteronism, which is intended to enable targeted treatment of the underlying causes of hypertension. CXCR4-based developments also include pioneering therapeutic programs in hematological cancers. Furthermore, Pentixapharm is advancing a next-generation antibody platform targeting CD24, an emerging immune-checkpoint marker over-expressed in multiple hard-to-treat cancers. Complemented by CXCR4 and CD24 intellectual property protection and a reliable isotope supply chain, Pentixapharm is poised to deliver meaningful patient benefit and sustainable growth in one of the fastest-growing areas of precision medicine.
Pentixapharm Investor and Media Contact
ir@pentixapharm.com
Amerikanische Bundesgesundheitsbehörde FDA erteilt Freigabe für klinische Phase I/II-Studie für CXCR4-basiertes hämatoonkologisches Entwicklungsprogramm
Pentixapharms Anträge auf Zulassung neuer radiopharmazeutischer Prüfpräparate für das theranostische Paar PentixaFor und PentixaTher wurden genehmigt („Study May Proceed“).
Die Phase-I/II-Studie soll untersuchen, inwieweit sich eine CXCR4-basierte Strahlentherapie für die Konditionierung des Knochenmarks von Patienten eignet, die eine Stammzelltransplantation erhalten.
Übergeordnetes Ziel ist es, eine biologisch gezielte Konditionierung zu ermöglichen und die Abhängigkeit von konventioneller hochdosierter Chemotherapie bei akuter myeloischer Leukämie (AML) und multiplem Myelom (MM) zu reduzieren.
Berlin, Deutschland – 25. Februar 2026 – Die Pentixapharm Holding AG (Frankfurt Prime Standard: PTP), ein biopharmazeutisches Unternehmen mit fortgeschrittenen klinischen Studien mit Fokus auf neuartige Radiopharmazeutika, gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die 30-tägige Sicherheitsprüfung von zwei IND-Anträgen für das CXCR4-gerichtete Theranostikprogramm des Unternehmens in der Hämato-Onkologie abgeschlossen hat. Die FDA hat bestätigt, dass die geplante klinische Studie durchgeführt werden darf („Study May Proceed“).
Die beiden IND-Einreichungen beziehen sich auf das Phase-I/II-Studienprotokoll PENTHERA. Dieses untersucht die kombinierte Anwendung der Bildgebung mit PentixaFor sowie von [⁹⁰Y]Y-PentixaTher als gezielte Knochenmark-Konditionierung vor einer Stammzelltransplantation bei Patientinnen und Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) und Multiplem Myelom (MM).
Die hämatopoetische Stammzelltransplantation stellt für viele Betroffene mit diesen hämatologischen Erkrankungen weiterhin die einzige potenziell kurative Behandlungsoption dar. Die derzeit eingesetzten Konditionierungsregime basieren jedoch in der Regel auf hochdosierter Chemotherapie und/oder Ganzkörperbestrahlung, die mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden sein können. Der CXCR4-gerichtete radiopharmazeutische Ansatz von Pentixapharm zielt darauf ab, eine gezieltere Konditionierung zu ermöglichen und zugleich eine gegen Tumorzellen gerichtete Wirkung zu entfalten.
AML und MM erfordern allein in Europa und USA mehr als 25.000 Stammzelltransplantationen jährlich, die jeweils eine vorgelagerte Konditionierungstherapie erfordern.
„Die US-amerikanischen IND-Zulassungen stellen eine wichtige regulatorische Validierung unseres CXCR4-gerichteten Ansatzes dar und unterstützen dessen Weiterentwicklung im Setting der Stammzelltransplantation – mit der Kombination aus PentixaFor-Bildgebung und [⁹⁰Y]Y-PentixaTher“, sagte Dirk Pleimes, CEO der Pentixapharm AG. „AML und MM sind schwerwiegende hämatologische Erkrankungen, bei denen die Transplantation weiterhin ein zentraler Bestandteil der Therapie ist. Wir sind überzeugt, dass eine gezielte Knochenmarkskonditionierung das Potenzial hat, das etablierte chemotherapiebasierte Behandlungsparadigma um einen neuen, differenzierten Ansatz zu erweitern. Diese Entwicklung knüpft an unsere laufenden, von Investigatoren initiierten klinischen Studien in AML in Europa an.“
Das Unternehmen wird den Start klinischer Studien unter diesen IND-Anträgen im Rahmen der klinischen Strategie sowie der Ressourcenplanung entscheiden.
Über Akute Myeloische Leukämie (AML) und Multiples Myelom (MM)
AML und MM sind schwere hämatologische Krebserkrankungen, die mit hohen Rezidivraten und einem kontinuierlich hohen Behandlungsbedarf verbunden sind. Bei geeigneten Patientinnen und Patienten kann eine Stammzelltransplantation eine potenziell kurative Therapieoption darstellen. Die Konditionierungstherapie zur Reduktion der vorhandenen Tumorzellen dient der Vorbereitung der Knochenmarktransplantation und stellt einen etablierten Bestandteil der Behandlung dar. Konventionelle Konditionierungsregime beruhen in der Regel auf intensiver Chemotherapie und/oder externer Strahlentherapie, die systemisch wirken und mit schweren Nebenwirkungen außerhalb des Zielgewebes verbunden sein können.
Über Pentixapharm
Pentixapharm ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit fortgeschrittenen klinischen Studien im Bereich Radiotherapeutika. Mit Hauptsitz in Berlin entwickelt das Unternehmen innovative Diagnostika und Therapeutika im Bereich der Präzisionsmedizin in der Onkologie und Kardiologie zur nachhaltigen Verbesserung der Patientenversorgung.
Die klinische Pipeline umfasst CXCR4-gerichtete PET-CT-Programme, darunter ein Phase-III-geeigneten Tracer zur verbesserten Diagnostik bei Patientinnen und Patienten mit primärem Aldosteronismus als Ursache therapieresistenter Hypertonie. Ziel ist die Ermöglichung einer gezielteren Behandlung der zugrunde liegenden Ursachen von Bluthochdruck. Darüber hinaus verfolgt Pentixapharm CXCR4-basierte therapeutische Programme in hämatologischen Krebserkrankungen.
Zusätzlich entwickelt das Unternehmen Antikörper der nächsten Generation gegen CD24, einen neuartigen Immun-Checkpoint-Marker, der bei mehreren schwer behandelbaren Tumorarten überexprimiert ist. Die CXCR4- und CD24-Programme verfügen über einen breiten Patentschutz. Pentixapharm ist durch eine stabile Isotopenversorgung gut positioniert, um nachhaltiges Wachstum in einem dynamisch wachsenden Segment der Präzisionsmedizin zu erzielen.
Pentixapharm Investor Relations und Medienkontakt
ir@pentixapharm.com